O Reino Unido, é o primeiro país no mundo a aprovar uma terapia genética que promete curar duas doenças que afetam as células sanguíneas. O novo tratamento contra a doença falciforme e a beta talassemia é pioneira no uso de uma ferramenta de edição genética conhecida como Crispr.
As cientistas Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna, responsáveis pelas tecnicas, ganharam o Prêmio Nobel em 2020. O avanço considerado revolucionário para as duas doenças hereditárias que acometem o sangue, ambas desencadeadas por erros no gene da hemoglobina. Pessoas com doença falciforme produzem glóbulos vermelhos de formato incomum — parecidos a uma foice.
Já pacientes com beta talassemia não produzem hemoglobina suficiente. Com isso, eles geralmente precisam de transfusões de sangue periódicas, com poucas semanas de intervalo entre as sessões.
Dessa forma, a edição de genes permite a manipulação precisa do DNA. O novo tratamento recém-aprovado no Reino Unido envolve a retirada de células-tronco da medula óssea do próprio paciente. As células modificadas são, então, infundidas de volta no organismo. Com isso, o corpo começa a produzir hemoglobina dentro dos padrões esperados.
De acordo com os ensaios clínicos que serviram de base para a aprovação, 28 dos 29 pacientes com anemia falciforme deixaram de apresentar dores intensas e 39 dos 42 pacientes com beta talassemia não precisam mais das transfusões de sangue há pelo menos um ano.
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