Foi publicada a portaria SCTIE/MS Nº24, do Ministério da Saúde que autoriza a disponibilização pelo Sistema Único de Saúde (SUS) o Spinraza. A medicação é destinada a pacientes com atrofia muscular espinhal (AME).
Para pacientes com AME 5q Tipo 1, a portaria estabeleceu a incorporação do Spinraza® (nusinersena) ao SUS, nos moldes tradicionais. Já para os pacientes classificados com os tipos 2 e 3 da enfermidade, o Governo Federal se comprometeu a disponibilizar o remédio via compartilhamento de risco, modalidade inédita no país. A portaria ressalta a necessidade do acompanhamento dos dados de vida real para comprovar a evolução do paciente.
Os serviços de referência em doenças raras, hospitais universitários estaduais e federais serão responsáveis pela dispensação do tratamento e pela coleta de dados referentes aos desfechos e parâmetros de efetividade clínica estabelecidos.
A comunidade portadora do AME reclama que os pacientes que estão em ventilação mecânica invasiva permanente não foram citados no projeto piloto, nem na primeira portaria, a nº 24/2019.