A FDA, ógão sanitário nos EUA, equivalente a Anvisa no Brasil, aprovou pela primeira vez um tratamento considerado revolucionário: a edição genética.
Anemia falciforme é uma doença hereditária (passa dos pais para os filhos) caracterizada pela alteração dos glóbulos vermelhos do sangue, tornando-os parecidos com uma foice, daí o nome falciforme. Essas células têm sua membrana alterada e rompem-se mais facilmente, causando anemia.
A terapia foi aprovado para combater a anemia falciforme. A doença afeta cerca de 100 mil americanos.
No Brasil, entre 2014 e 2020, foram registrados 3,78 casos a cada 10 mil bebês nascidos vivos.
A edição genética modifica o DNA das células-tronco do paciente para que produzam glóbulos vermelhos saudáveis. As cientistas que desenvolveram a técnica de edição genética ganharam o Prêmio Nobel de Química em 2020.