Primeira vez que o colegiado ligado ao Ministério da Ciência, Tecnologia e Inovação e responsável por prestar apoio técnico e assessoramento ao governo federal aprovou a liberação comercial de um produto para terapia genética no Brasil A Comissão Técnica Nacional de Biossegurança (CTNBio) aprovou pedido feito pelo laboratório farmacêutico Novartis e liberou a venda do Luxturna, medicamento utilizado no tratamento de pessoas que perderam a visão por  distrofia da retina hereditária, uma doença genética rara que afeta a fina membrana localizada na parte posterior do globo ocular.

Na terapia genética, um paciente que não tem determinado gene ou que tem um gene com uma mutação recebe um gene adicional. Este procedimento, segundo o Ministério da Saúde, só poderá ser realizado em hospitais ou clínicas especializadas. O produto é administrado via injeção sub-retiniana em cada olho.

Documentos técnicos disponíveis no site da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) elenca algumas precauções que devem ser adotadas, como a obrigatoriedade do paciente passar por testes capazes de comprovar que sua perda de visão foi provocada por mutações em um determinado gene sobre o qual a substância ativa do Luxturna atua, o gene RPE65. São as mutações deste gene que impedem o organismo humano de produzir a proteína necessária ao adequado funcionamento da retina, responsável por transformar a informação luminosa captada pelo olho no sinal elétrico que é enviado ao cérebro.

Agência Brasil