A Anvisa publicou, no Diário Oficial da União (D.O.U.) desta quinta-feira (6/8), o registro do primeiro produto de terapia gênica no Brasil, indicado para o tratamento de doença rara. Trata-se do Luxturna® (voretigene neparvoveque), um tipo especial de medicamento de terapia avançada, denominado produto de terapia gênica, produzido pela Novartis Biociências S.A.

O produto é utilizado em crianças acima de 12 meses e em adultos com perda de visão, para o tratamento da distrofia hereditária da retina, causada pela mutação do gene humano RPE65. Dentre as distrofias hereditárias da retina estão a amaurose congênita de Leber e a retinose pigmentar.  Elaborado por engenharia genética, o produto é composto por um vírus onde se inseriu cópia do gene humano RPE65, responsável pela produção de uma enzima necessária para o funcionamento normal da retina.

A Agência aprovou recentemente o marco regulatório para o registro de produtos de terapia avançada no Brasil, a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 338/2020. Essa norma criou um ambiente regulatório seguro para a aprovação de produtos dessa natureza no país. Por se tratar de um organismo geneticamente modificado, o produto ainda foi avaliado em relação à sua biossegurança, pela Comissão Nacional Técnica de Biossegurança (CTNBio), que também se manifestou favorável à sua aprovação.

Fluxo

Foram 232 dias úteis até a aprovação da Anvisa, considerando desde a submissão dos documentos, os prazos de análise da equipe da Agência e as respostas ao cumprimento das exigências por parte da empresa. Tendo em vista a complexidade do produto, os prazos aplicados na Anvisa foram compatíveis com as principais agências reguladoras do mundo, como a americana Food and Drugs Administration (FDA) e a europeia European Medicine Agency (EMA), que levaram, respectivamente, 372 e 331 dias úteis.

Confira a linha do tempo até a publicação do registro: