A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do produto de terapia gênica Roctavian® (valoctocogeno roxaparvoveque), da empresa Biomarin Brasil Farmacêutica Ltda.

De acordo com a Anvisa, o medicamento é indicado para tratamento de pacientes adultos com hemofilia A grave que não possuem histórico de inibidores do fator VIII e nem anticorpos detectáveis contra o vírus adenoassociado do sorotipo 5 (AAV5).

O Roctavian® é um medicamento especial de terapia avançada, do tipo terapia gênica in vivo, administrado em uma única dose, por infusão intravenosa. O programa de desenvolvimento clínico do produto envolveu nove estudos clínicos diversos, sendo três estudos de fase 3 (fase de confirmação da eficácia).

A hemofilia A é um distúrbio hemorrágico genético raro que ocorre devido a uma mutação no gene que produz o fator VIII, uma proteína que permite a coagulação do sangue. A doença aumenta o risco de sangramentos graves e potencialmente letais. Os pacientes podem ser classificados em graves, moderados ou leves, dependendo do nível de atividade endógena do FVIII.

De acordo com a pesquisa global de 2021 da Federação Internacional de Hemofilia (World Federation of Hemophilia – WFH), o Brasil é o quarto país com mais hemofílicos no mundo (atrás apenas de Índia, China e Estados Unidos).